Syyskuu on maailman Alzheimer-kuukausi. Muistisairauksista kärsii Suomessa noin 200 000 ihmistä, ja määrä on kasvussa. Aivosäätiö kampanjoi syyskuun ajan muistisairauksien tutkimuksen puolesta.

Tähänastinen Alzheimerin taudin hoito on keskittynyt vain sen oireiden hoitoon. Viime vuosien lääkekehitys on kuitenkin tähdännyt taudin etenemisen hidastamiseen ja tunnettujen juurisyiden hoitamiseen. Alzheimerin taudin hoitoon oli vuonna 2023 kliinisissä kokeissa testattavana 141 lääkettä. Näistä 79 % tähtää hidastamaan taudin etenemistä. Tutustumme kahteen lupaavimpaan lääkkeeseen, lekanemabiin ja donanemabiin, ja tiivistämme niiden tähänastisen kehityksen.

Mitä lääkkeitä on saatavilla Alzheimerin tautia sairastaville?

Alzheimerin tauti on aivoja rappeuttava sairaus, jonka yleisin oire on muistin heikentyminen. Se johtaa kuolemaan keskimäärin kahdeksassa vuodessa. Taudin perimmäistä syytä ei tiedetä, vaikka viime aikojen tutkimus on saanut selville, että osatekijänä on vahingollisten proteiinien kerääntyminen plakeiksi aivoihin.

Tulevaisuuden lääkehoito tähtää kehittämään tehokkaita lääkkeitä, jotka voivat hidastaa tai pysäyttää taudin etenemisen. Tällä hetkellä Suomessa ei ole saatavilla mitään tautia hidastavia hoitoja millekään etenevän dementian tyypille, mukaan lukien Alzheimerin tauti.

Lääkekehitys on kuitenkin ollut lupaavaa: USA:ssa on hyväksytty jo kolme uutta lääkettä, jotka poistavat vahingollisen proteiinin kerääntymiä aivoista. Tulokset ovat alustavia, mutta viitoittavat tietä tulevaisuuden hoidoille. Niistä ensimmäinen, adukanumabi, hyväksyttiin kesällä 2021, mutta sen kehittäjä Biogen ilmoitti helmikuussa 2024, että se lopettaa adukanumabin kehittämisen ja keskittyy uudemman lääkkeen, lekanemabin, kehitykseen.

Uutta Alzheimerin taudin lääkettä ei ole hyväksytty Euroopassa yli 20 vuoteen, eikä Euroopan lääkevirasto (EMA) ole toistaiseksi näyttänyt vihreää valoa uusille USA:ssa hyväksytyille lääkkeille. Tulevat vuodet näyttävät, miltä Alzheimerin taudin lääkehoito näyttää jatkossa suomalaispotilaille.

Uudenlainen hoito Alzheimerin tautiin

Alzheimerin tautia sairastavien aivoissa kertyy beeta-amyloidiproteiinia plakeiksi, jotka vaurioittavat hermoratoja ja rappeuttavat muistia ja tiedonkäsittelyä. Tutkijat ovat kehittäneet lääkkeitä, jotka voivat puhdistaa beeta-amyloidia aivoista ja estää sen kerääntymisen jatkossa. Tutkijat uskovat, että poistamalla beeta-amyloidin aiheuttamia plakkeja, voimme hidastaa Alzheimerin taudin etenemistä ja potilaat voivat elää aktiivisempaa ja toimintakykyisempää elämää pidempään.

1) Donanemabi

Mikä on donanemabi?

Donanemabi, kaupalliselta nimeltään Kinsula, on viimeisin Alzheimer-lääke, joka on saanut hyväksynnän Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA), eli sitä voidaan määrätä varhaisen vaiheen Alzheimer-potilaille USA:ssa.

Vuonna 2023 donanemabi pääsi otsikoihin suuren loppuvaiheen kliinisen kokeen (nimeltään TRAILBLAZER-ALZ2) tulosten julkaisun myötä. Kokeeseen osallistui 1 736 henkilöä, joilla on kerääntynyt beeta-amyloidia aivoihinsa ja kehittynyt lievän tason kognitiivista heikentymää. Tulokset osoittivat, että donanemabi poistaa beeta-amyloidisakkautumia aivoista ja hidastaa muistin ja muiden tiedonkäsittelyn toimintojen heikkenemistä jopa 35 prosentilla. Donanemabi toimii sitä paremmin, mitä aikaisemmin sitä annetaan. Sitä voidaan määrätä vain varhaisen vaiheen Alzheimer-potilaille ja sen käyttöä on valvottava tarkasti mahdollisten sivuvaikutusten takia. Lääke voi aiheuttaa harvinaisissa tapauksissa aivojen turvotusta ja aivoverenvuotoja.

Donanemabin on kehittänyt lääkeyhtiö Eli Lilly, ja sitä annetaan potilaille suonensisäisen tiputuksen kautta. Hoito annetaan kerran kuukaudessa, ja lääkeyhtiön mukaan se voidaan lopettaa, kun minimitaso beeta-amyloideissa on saavutettu. Hoidolla on hintaa Yhdysvalloissa 32 000 dollaria vuodessa eli noin 30 000 euroa.

Mikä on uusinta donanemabin kehityksessä?

Kesäkuussa 2024 donanemabi hyväksyttiin markkinoille USA:ssa. Päätös tuli sen jälkeen, kun FDA:n neuvoa-antava paneeli äänesti kesäkuussa yksimielisesti siitä, että lääke osoittaa kliinisen hyödyn taudin hoidossa. Eli Lillyn mukaan lääke on saatavilla markkinoilla jo kahden viikon päästä päätöksen tekemisestä.

Milloin donanemabi saadaan Suomeen?

Donanemabi odottaa hyväksyntää Euroopan lääkevirastolta. Päätös saattaa tulla parhaimmassa tapauksessa jo vuonna 2024, mutta todennäköisesti sitä joudutaan odottamaan pidempään. Mahdollisen hyväksynnän jälkeen Suomella on oma prosessinsa lääkkeen tuomisesta markkinoille, joten menee vielä useampi vuosi ennen, kun lääke saadaan suomalaispotilaille.

2) Lekanemabi

Mikä on lekanemabi?

Lekanemabi, kaupalliselta nimeltään Leqembi, on toinen beeta-amyloidia aivoista poistava lääke, jonka on kehittänyt lääkeyhtiö Bioarctic yhdessä EISAI:n kanssa. Se on tarkoitettu varhaista Alzheimerin tautia sairastaville ja annetaan suonensisäisen tiputuksen kautta kahden viikon välein.

Vuonna 2022 julkaistun Clarity-AD-kokeen tulokset osoittivat, että lekanemabi poistaa amyloidisakkautumia varhaista Alzheimerin tautia sairastavien aivoista, hidastaen ajattelu- ja muistitoimintojen heikkenemistä 27 prosentilla. Lääkkeen suurimmat sivuoireet ovat allergiset reaktiot ja aivojen väliaikainen turvotus

Lekanemabin vuosimaksu on noin 26 500 dollaria vuodessa, eli noin 24 500 euroa. Toisin kuin donanemabissa, sen hoito on jatkuvaa amyloiditasojen kontrolloimiseksi.

Mikä on uusinta lekanemabin kehityksessä?

Heinäkuussa 2023 FDA hyväksyi lekanemabin Alzheimerin taudin varhaisen vaiheen hoitoon. Tämä tarkoittaa, että sitä voidaan nyt antaa potilaille Yhdysvalloissa.

Kehittäjä Eisai haki hyväksyntää lekanemabille Euroopassa, mutta heinäkuussa 2024 EMA antoi kielteisen päätöksen lääkkeen hyväksymisestä Euroopan markkinoille. Sen mielestä lääkkeen hyödyt eivät ole riittävän suuria verrattuna sen riskeihin. EMA:n mukaan ero lääkkeen saaneiden ja lumelääkkeen saaneen ryhmän välillä on pieni, ja että sivuvaikutusten riski on suurempi heille, joilla on molemmilta vanhemmilta peritty APOE-geenin 4-muoto. Kyseinen yhdistelmä on myös yhdistetty suurempaan Alzheimerin taudin riskiin.

Eisai kertoi hakevansa päätöksen uudelleentarkastelua EMA:lta. Lekanemabi on hyväksytty Yhdysvaltojen lisäksi Japanissa, Kiinassa, Israelissa, Hong Kongissa ja Etelä-Koreassa.

Milloin lekanemabi saadaan Suomeen?

Viimeaikaisen päätöksen valossa, lääkkeen saapumista suomalaispotilaille joudutaan odottamaan vielä vuosia.

Alzheimerin taudin lääkehoidon tulevaisuus

Vaikka lääkkeet hyväksyttäisiin Euroopassa, niitä ei luultavasti tultaisi heti käyttämään laajalti, sillä ne sopivat vain varhaisen vaiheen Alzheimer-potilaille ja heidänkin joukostaan vain rajatulle joukolle sivuvaikutustensa takia. Lisäksi korkea hinta on usealle este.

Lekanemabi ja donanemabi edustavat kuitenkin ensimmäisiä askeleita kohti uusia lääkkeitä, jotka oireiden hoitamisen sijaan tähtäävät hidastamaan tai pysäyttämään Alzheimerin taudin etenemisen. Jatkuva tutkimus auttaa parantamaan näitä lääkkeitä ja kehittämään parempia hoitoja, mutta nämä uudet lääkkeet eivät vielä pysty pysäyttämään tautia tai estämään sen puhkeamista. Siksi on elintärkeää, että tutkimusta jatketaan, jotta ymmärretään, mitä aivoissa tapahtuu. Tämä voi olla Alzheimerin taudin lopun alku.